Kliniska prövningar
Svenskt nätverk för utveckling av läkemedel för barn: SwePedMed
I augusti 2014 bildades en Intresseförening för barn och läkemedel (BOL), och en permanent styrelse konstituerades april 2015. Föreningen ligger organisatoriskt under Svenska Barnläkarföreningen, och har syfte att öka kunskapen om barn och läkemedel och att skapa ett svenskt nätverk för klinisk prövning och utveckling av läkemedel för barn kallat SwedPedMed.
Initiativet till föreningen BOL togs vid ett möte organiserat av Läkemedelsverket och med representanter för svensk pediatrik och klinisk farmakologi samt det finska nätverket FinPedMed (se http://www.finpedmed.fi).
I Finland är nätverket FinPedMed etablerat och fungerar som en kontakt-, spridnings- och resursinstans till företag och forskare inom kliniska prövningar på läkemedel på barn. SwePedMed syfte är fungera på liknande sätt, dvs att vara ett nätverk som har som syfte att stärka och facilitera läkemedelsprövningar på barn. Det svenska nätverket medverkar även i uppbyggnaden av ett nordiskt nätverk kallat NordicPedMed i samverkan med de redan existerande nätverken i Finland (FinPedMed) och Norge (NorPedMed). Swedpedmed har också inlett ett samarbete med det europeiska nätverket för klinisk prövning av läkemedel för barn. Det europeiska nätverket har initierats i Storbritannien och fått finansiellt stöd av dess regering. Idén om ett europeiskt nätverk för läkemedelsprövning på barn stöds också av European Medicines Agency, (se http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/partners_and_networks/general/general_content_000303.jsp).
Swepedmed är för närvarande i en uppstartsprocess. Organisationen har kontakt med flera medicinska experter inom olika pediatriska områden, och även skapat kontakt med dessa på förfrågan från industrin. Organisationen har också kontakt med svenska universitetssjukhus, och diskussion med regeringsrepresentanter har förts. Sammanfattningsvis har arbetet tagits väl emot av alla och vi ämnar nu att etablera verksamheten tydligare.
Bakgrund
Läkemedelsbehandling till barn är komplicerat på flera sätt. Stor variation avseende dosering förekommer. Många läkemedel som används är inte studerade på barn och det är vanligt att läkemedel används off-label (d.v.s. utanför formellt godkänd indikation, dosering, administrationssätt eller åldersintervall), eller på licens (läkemedel som inte är godkända på den svenska marknaden). Avsaknad av beredningsformer anpassade för barn är vanligt och kan innebära att ett läkemedel måste ges på ett alternativt sätt eller inte alls kan ges. FASS utgör ett bristfälligt stöd för att ordinera läkemedel till barn och nuvarande elektroniska journalsystemen är inte anpassade till barns behov, vilket orsakar betydande brister i patientsäkerhet när barn behandlas med läkemedel, framförallt i slutenvården.
Redan för 15 år sedan uppmärksammades dessa problem i USA och i EU. Detta har lett till olika insatser gjorts på området inom läkemedelsindustrin, rutinsjukvården, utbildning/fortbildning samt inom myndighetsutövning och lagstiftning.
Insatser inom EU
År 2007 infördes inom EU krav att nya läkemedel ska prövas och göras tillgängliga för barn parallellt med prövnings- och godkännandeprocessen för vuxenläkemedel, oavsett om läkemedlet är nytt eller om tillverkaren avser att utvidga indikationen för ett redan godkänt läkemedel (Pediatric Regulation, Figur 1). Detta utgjorde krav för att få marknadsföringstillstånd och i gengäld kunde patentet förlängas med högst ett halvt år. När den Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) efter fem år sammanfattade effekterna av Pediatric Regulation hade emellertid knappt fler av de centralt godkända medicinerna fått barnindikation. Det finns alltså, trots de nya reglerna, en betydande fördröjning av utvecklingen av läkemedel för barn och införandet av nya farmakologiska behandlingsformer i barnpopulationen.
Insatser i Sverige
I Sverige har barns speciella behov inom läkemedelsområdet uppmärksammats och lyfts fram i den Nationella Läkemedelsstrategin (NLS) där en av de sju punkterna i handlingsplanen handlar just om att utveckla kunskap och riktlinjer i populationer där detta är särskilt eftersatt (Figur 1). Mot den bakgrunden påbörjade Läkemedelsverket ett arbete där man tog hjälp från pediatriken och barnpsykiatrin för att identifiera terapiområden där behovet av ökad kunskap och riktlinjer är särskilt stort och det vetenskapliga underlaget dåligt. Läkemedelsverket har samlat expertgrupper som haft i uppgift att utarbeta rekommendationer förankrade i professionen. På försommaren 2013 publicerades en första behandlingsrekommendation ”Neonatal sepsis” vilken sedan följdes av ”Smärtsamma procedurer- behandling av barn i hälso- och sjukvård” 2014 och ”Sömnstörningar hos barn” 2015.
Behovet av förbättrat ordinationsstöd inom barnsjukvården har uppmärksammats och en projektgrupp är tillsatt inom Inera för att skapa ett nationellt kunskapsstöd. Den erfarenhets- och evidensbaserade databasen ePed som utvecklats inom barnsjukvården i Stockholm har utvärderats på uppdrag av Socialdepartementet inom den Nationella Läkemedelsstrategin och finns nu tillgänglig från en server inom SLL och hemsidan www.eped.se.
I den nya målbeskrivningen för läkares specialisering har Socialstyrelsen poängterat betydelsen av en förstärkt utbildning inom läkemedelsområdet genom införandet av ett specifikt delmål. Även Vetenskapsrådet har högprioriterat detta ämne med stora anslag (Figur 1).
Nuläge
Sammantaget finns alltså aktiviteter inom många av de delar som behöver stärkas för att nödvändiga förbättringar inom området barn och läkemedel ska komma till stånd (Figur 1). Men trots de insatser som gjorts har inte alla områden kommit att omfattas. Framför allt saknas kliniska prövningar av läkemedel på barn. I en utredning initierad av Social-departementet (Starka tillsammans, SOU 2013:87) konstateras att antalet kliniska prövningar sjunkit stadigt under senare år. Siffrorna ger en tydlig bild. Av de kliniska prövningar som görs i Sverige ligger andelen som inkluderar försökspersoner under 18 år kring 10 %, men andelen prövningar som inkluderar barn under 12 är betydligt lägre. Användningen av nya bättre läkemedel för barn är eftersatt vilket leder till att barn diskrimineras då de inte får tillgång till nya terapier som emanerar från medicinska framsteg.
Behov av förstärkning inom klinisk forskning och innovation
Således har insatser gjorts på flera nivåer för att öka kunskapen inom barn och läkemedel, och tveklöst behöver fortsatt förstärkning ske överallt. I nuläget är dock behoven störst inom området klinisk forskning och utveckling av läkemedel och deras användning på barn. Detta område är starkt eftersatt.
För att kunna genomföra prövningar på barn behövs samma resurser som i vuxenpopulationen. Därtill behöver man ha tillgång till en barnanpassad miljö med barnanpassade väntrum, barnanpassad utrustning och material. Dessutom krävs personal som har god vana av arbete med barn i sjukvården. Undersökningar visar att det inte är möjligt att rymma kliniska prövningar inom ramen för ordinarie sjukvård, och att den administrativa bördan är alltför krävande och även avskräckande för prövare som arbetar i en redan hårt pressad sjukvård. Därför behövs särskilda kliniska ”plattformar” och ett strukturellt stöd för de administrativa delarna som rör juridik, ekonomi, administration mm. Swepedmed är ett nätverk i syfte att knyta plattformar till varandra, och på så sätt effektivisera utvecklingen av läkemedel till barn.
access_time 2016-03-29 13:51:43